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希少疾患ミトコンドリア病に対する新規治療薬の開発

2015/12/01  生物化学科

生物化学科 林 謙一郎(はやし けんいちろう)教授は、東北大学医学部 阿部 高明(あべ たかあき)教授、自治医科大学(前神奈川県立こども医療センター)の小坂 仁(おさか ひとし)教授、筑波大学の中田 和人(なかだ かずと)教授らとの共同研究グループに参画し、難治疾患であるミトコンドリア病の進行を抑える作用がある新規化合物Mitochonic Acid 5 (MA-5)を開発しました。ミトコンドリア病は、生体エネルギーとして利用されるATPを産生する工場であるミトコンドリアに障害をきたした疾患で、神経・筋、循環器、代謝系、腎泌尿器系など体中の様々な器官で非常に重篤な障害をきたす希少疾患です。しかし、現在のところ厳密に効果があると確定された治療薬はありません。
本共同研究において、インドール化合物の誘導体ライブラリーからATP産生亢進作用があるMA-5を発見しました。MA-5はミトコンドリア病患者由来の培養細胞の細胞死を抑制し、ミトコンドリア病態マウスモデルの心臓・腎臓の呼吸を改善、生存率を上昇させました。本研究の成果は、現在治療法のないミトコンドリア病に対する全く新しい治療薬の開発となりうる発見です。現在、MA-5は,東北大学医学部を中心として、日本医療研究開発機構(AMED)橋渡し研究の支援により安全性試験が行われており、安全性が確認され次第、ミトコンドリア病患者での臨床治験に入る予定です。
今回の研究成果は、2015年11月25日17時(日本時間26日7時)に米国腎臓学会学術誌Journal of the American Society of Nephrology電子版に掲載されました。





研究の詳細(東北大学プレスリリース資料)

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